基因疗法滴眼液让男孩恢复视力（基因疗法治眼疾怎么样）

参考消息网8月1日报道据美联社7月24日报道，基因疗法滴眼液让一名男孩恢复了视力，类似的方法可能帮助数以百万计的人。

阿方索·萨瓦特尔医生拿出两张安东尼奥·文托·卡瓦哈尔眼睛的照片。其中一张照片上，两个眼球都为浑浊的瘢痕所覆盖。在通过滴眼液进行数月基因后拍摄的另一张照片显示，两只眼睛都不再有瘢痕。

安东尼奥在14年的大部分时间里都是盲人，但他现在重见光明了。

这名少年患有先天的营养不良型大疱性表皮松解症，这是一种罕见的遗传疾病，会导致全身和眼睛里出现水疱。不过，他在参加一项旨在测试世界首个局部基因疗法的临床试验时，他的皮肤状况得到了改善。这让萨瓦特尔有了一个想法：如果能对这一疗法进行改造，将它用于安东尼奥的眼睛会怎么样呢？

这一洞见不仅帮助了安东尼奥，还为类似疗法打开了大门，这些疗法有可能数以百万计人的其他眼疾，包括常见眼疾。

2012年，安东尼奥一家持特殊签证从古巴来到美国，这种签证让安东尼奥得以在美国他的病，全世界约有3000人受到这种疾病影响。他曾做手术去除了眼睛上的瘢痕，但瘢痕后来又长了回来。安东尼奥的视力越来越差，最终他对于四处走动都觉得不安全。

萨瓦特尔当时没有任何答案，他试图安抚这名男孩：“我会找到解决办法。我只是需要一些时间。我正在努力。”

萨瓦特尔记得安东尼奥当时说：“是的，我知道你会的。这让我有力量继续下去。”

有一次，安东尼奥的母亲向萨瓦特尔讲述了安东尼奥皮肤损伤的实验性基因疗法凝胶。萨瓦特尔联系了制药商克里斯特尔生物技术公司，看能否对这种疗法进行改造，以将其用于男孩的眼睛。

这家总部设在匹兹堡的公司的联合创始人兼研发总裁苏玛·克里希南说，这个想法很有意义，“尝试一下没有坏处”。

安东尼奥的病是由帮助生成一种名为7型胶原的蛋白质的基因发生突变引起的，这种蛋白质可以将皮肤和都粘附在一起。这种疗法利用一种灭活的单纯疱疹病毒来传递这种基因的拷贝。这种滴眼液使用的液体与皮肤的药物相同，只是不添加凝胶。

两年后，该团队获得了美国食品和药物管理局的“同情用药”批准以及大学和医院审查委员会的许可。去年8月，安东尼奥做了右眼手术，随后萨瓦特尔开始用滴眼液为他进行。

克里希南说，他们很谨慎，经常关注它是否安全。

萨瓦特尔说，安东尼奥的眼睛在手术后康复，瘢痕没有复发，每个月都有明显的好转。医生们最近测量了安东尼奥右眼的视力，结果是近乎完美的20/25(相当于0.8)。

今年，萨瓦特尔开始安东尼奥的左眼，这只眼睛的瘢痕更多。萨瓦特尔说，这只眼睛也在稳步好转，视力接近20/50。

萨瓦特尔说，通过改变病毒传递的基因，基因疗法滴眼液有可能用于其他疾病。